Llega a España un nuevo tratamiento para la amiloidosis cardiaca por transtiretina
Bayer anunció este lunes la disponibilidad en España de Beyonttra (acoramidis), el primer tratamiento que ofrece una estabilización prácticamente completa de la transtiretina (TTR) en pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM), tanto de tipo nativa como variante.
Beyonttra es una molécula pequeña, selectiva y de administración oral, diseñada para actuar sobre el origen de la enfermedad mediante la reducción de los depósitos de amiloide en el corazón y la ralentización de su progresión, según informó Bayer.
La ATTR-CM es una patología grave, infradiagnosticada e infratratada, producida por la desestabilización de la proteína TTR, esencial en funciones como el transporte de tiroxina y vitamina A. Su desdoblamiento genera fibrillas de amiloide que alteran la estructura y la función del corazón, pudiendo derivar en insuficiencia cardiaca, hospitalizaciones recurrentes, deterioro funcional y mortalidad prematura. La supervivencia media sin tratamiento se sitúa entre 2,6 y 3,6 años.
La enfermedad podría afectar a más de 400.000 personas a nivel global, en su mayoría aún sin diagnosticar, debido a síntomas inespecíficos como fatiga, disnea o edemas. Los pacientes esperan de media 39 meses hasta recibir un diagnóstico correcto, y hasta un 60% consulta con tres o más médicos antes de llegar al diagnóstico definitivo.
Pese a los avances recientes, persisten retos en el manejo clínico y terapéutico de la ATTR-CM. Según el doctor Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, “la disponibilidad de una nueva alternativa que estabiliza casi por completo la TTR, ayudando a una menor producción de fibrillas de amiloide, marca un avance relevante en la práctica clínica. Esta nueva terapia permite intervenir en etapas más tempranas del proceso patológico, pudiendo ofrecer a los pacientes más tiempo de vida y más tiempo fuera del hospital, abriendo nuevas perspectivas en el manejo de la ATTR-CM”.
Beyonttra actúa como modulador oral selectivo, estabilizando prácticamente por completo (≥90%) la TTR, inspirándose en una mutación natural protectora, la T119M, observada en algunas personas, consiguiendo una mayor estabilidad natural de la TTR. Es el único estabilizador con este nivel de estabilización según ficha técnica. Su mecanismo evita el desdoblamiento de la TTR y la formación de fibrillas de amiloide, preservando la función cardíaca y prolongando la supervivencia.
La doctora Rocío Eiros Bachiller, cardióloga del Hospital Universitario de Salamanca, destaca que los datos clínicos muestran “diferencias rápidas en comparación con placebo en variables de calidad de vida y en biomarcadores clave, además con excelentes, y también rápidos, resultados en mortalidad y hospitalización cardiovascular. Esta nueva terapia ofrece una oportunidad real para modificar el curso de la enfermedad, con resultados rápidamente medibles y observables”.
La aprobación se sustenta en el ensayo de fase III ATTRibute-CM, que evaluó acoramidis frente a placebo en pacientes con ATTR-CM de tipo salvaje o variante. Los resultados mostraron que los pacientes tratados tenían una probabilidad un 80% mayor de alcanzar un mejor desenlace clínico global, así como una reducción del 36% en el riesgo combinado de mortalidad por cualquier causa o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses. El tratamiento también redujo en un 50% la tasa anualizada de hospitalizaciones cardiovasculares, con mejoras adicionales en capacidad funcional y calidad de vida, y una estabilización prácticamente completa de la TTR. Además, ha mostrado un perfil de seguridad mantenido a largo plazo.
El director médico de Bayer España, doctor Guido Senatore, subraya que este lanzamiento supone “un paso más en esa trayectoria, al ofrecer una solución pionera en una enfermedad de alta complejidad donde hasta ahora las opciones eran muy limitadas.”